Premieră medicală: Cel mai scump medicament din lume, administrat unui pacient. Prețul e inimaginabil

Premieră în lumea medicală, după ce un pacient care suferă de hemofilie a fost tratat cu cel mai scump medicament din lume. O singură doză costa milioane de lire sterline. Administrat printr-o perfuzie intravenoasă unică, este singurul tratament de acest tip pentru hemofilia B, o tulburare de coagulare a sângelui în care corpul nu produce suficient (sau deloc) dintr-o proteină esențială pentru coagulare.

Coagularea oprește sângerarea rănilor, așa că persoanele cu această afecțiune riscă pierderi severe și chiar letale de sânge, chiar și în urma unor leziuni minore. Pacienții riscă și „hemoragii spontane”, care pot apărea fără niciun traumatism și pot fi fatale dacă afectează organe vitale.

Cel mai scump medicament din lume pentru hemofilie costă 2,6 milioane de lire sterline 

Medicamentul, numit Hemgenix, are un cost estimat de 2,6 milioane de lire sterline per pacient și a fost administrat recent la Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust din Londra. Înainte de Hemgenix, toți pacienții cu hemofilie B aveau nevoie de injecții săptămânale cu un agent de coagulare artificial, pentru a reduce riscul de accidente catastrofale.

Pacientul, care a vorbit sub anonimat, a fost diagnosticat la doar 18 luni cu hemofilie B și spune că acum privește cu speranță către o viață „fără griji”.

„Întotdeauna a trebuit să fiu mai precaut și să planific totul în avans. Asta vine cu un nivel de anxietate și mi-a adus multe oportunități ratate și activități interzise, precum sporturile de contact. Să pot trăi fără acea grijă și să fac lucruri pe care nu le puteam face înainte va fi uimitor. Să nu mai fie nevoie să planific livrările de tratament sau să caut spitale când merg în vacanță, sau să spun oamenilor că nu pot face asta, am hemofilie, e ceva ce am visat mereu”, a declarat el pentru presa britanică. 

Medicii și organizațiile de caritate au salutat introducerea tratamentului ca un pas major pentru o viață mai bună a celor cu această afecțiune. 

Tratamentul actual pentru hemofilie, mai scump pe termen lung 

Tratamentul actual — injecții intravenoase pe viață — reprezintă o povară semnificativă și afectează nu doar pacientul, ci și familia, relațiile și locul de muncă. Terapia genică, administrată o singură dată, va permite celor eligibili să-și extindă orizonturile și să trăiască din plin, fără restricțiile tratamentelor regulate.

Deși Hemgenix a fost aprobat pentru NHS încă de anul trecut, aceasta este prima dată când este efectiv folosit în sistemul de sănătate publică britanic și prima dată când este folosit în afara studiilor clinice în Regatul Unit.

Substanța activă se numește etranacogene dezaparvovec, iar Hemgenix este numele comercial. Funcționează prin înlocuirea genei defecte a pacientului, care nu poate produce proteina de coagulare, cu una funcțională — eliminând nevoia injecțiilor regulate.

Studiile arată că efectul protector durează cel puțin 3 ani, dar se speră că poate fi de durată mult mai mare.

În Marea Britanie sunt în jur de 2.000 de persoane cu hemofilie B, dar doar aproximativ 260, cu forme moderate-severe sau severe, sunt eligibile pentru Hemgenix.

Costul total estimat pentru contribuabil ar fi de aproximativ 676 milioane de lire, însă NHS ar fi negociat un discount confidențial, deci suma reală e mai mică.

Chiar dacă o doză costă 2,6 milioane de lire, medicii spun că în timp, tratamentul economisește bani pentru NHS. Costul alternativ — injecții săptămânale toată viața — este estimat la 8 milioane de lire per pacient, fără a include intervențiile chirurgicale salvatoare.

Hemgenix este produs de compania farmaceutică CSL Behring (Philadelphia, SUA).

Medicamentul miraculos are și efecte adverse 

Inițial, Hemgenix a fost numit „cel mai scump medicament din lume” la lansarea din 2022, dar între timp au apărut alte terapii genice și mai costisitoare.

Ca orice medicament, Hemgenix are riscuri de efecte adverse. Pacienții trebuie să facă teste hepatice regulate, deoarece există riscul unui răspuns imun periculos care poate afecta ficatul.

Testele se fac săptămânal în primele 3 luni, apoi anual.

Pliantele informative includ și un posibil risc crescut de cancer, pentru că medicamentul se integrează în ADN-ul celulelor. Totuși, studiile clinice nu au arătat cazuri de cancer până acum.

Pacienții trebuie de asemenea să folosească prezervative cel puțin un an după tratament, deoarece medicamentul poate fi transmis prin fluide corporale, precum sperma — un fenomen numit„shedding”. Din același motiv, donarea de sânge este interzisă.