A fost aprobat cel mai scump medicament din lume. Cât costă și la ce este folosit

A fost aprobat cel mai scump medicament din lume. Cât costă și la ce este folosit
Veste bună pentru cei cu boli rare a coagulării sângelui. Administrația Federală a Medicamentelor din Statele Unite tocmai a aprobat cel mai scump medicament din lume.

O singură doză costă are un preț uluitor: nu mai puțin de 3,5 milioane de dolari. Este cel mai scump medicament din lume.

O persoană de rând nu se poate gândi că ar putea achiziționa vreodată un asemenea medicament, dar o analiză recentă susține că medicamentul e atât de bun încât prețul pare unul… echitabil.

Acest produs se numește Hemgenix. Și este un tratament de terapie genică pentru hemofilia B, o boală genetică rară care contribuie la reducerea coagulării sângelui.

Potrivit specialiștilor, cele mai grave simptome ale acestei afecțiuni sunt episoade de sângerare spontane și repetate care sunt extrem de greu de oprit.

Boala rămâne în corpul pacientului toată viața

Studiile au scos la iveală faptul că maladia afectează mult mai mult bărbații decât femeile. În SUA sunt 8000 de domni care suferă de această boală, care rămâne în organism toată viața. De asemenea, specialiștii spun că pe parcursul vieții pentru fiecare pacient cu hemofilie B moderată până la severă sunt necesare între 21-23 de milioane de dolari.

Potrivit Science Alert, în Marea Britanie sau alte părți ale Europei costurile sunt mai mici. Dar și în acest caz sunt de ordinul milioanelor de dolari pentru fiecare pacient în viață.

Hemgenix se administrează într-o singură doză

Oamenii de afaceri spun că acest nou produs este un produs intravenos, care se administrează într-o singură doză, „produsul fiind transportat în organism printr-un vector pe bază de virus, care este conceput pentru a le furniza ADN celulelor țintă din ficat”, potrivit Descoperă.

Care sunt efectele secundare

În urma unui studiu făcut pe 54 de participanți cu această boală care au primit noul medicament, după ce au primit terapia genetică, a scăzut rata de sângerare necontrolată cu peste 50%. Ca la orice medicament, au existat și efecte secundare. E vorba de dureri de cap, simptome asemănătoare gripei. Dar și creșteri ale enzimelor la nivelul ficatului.

„Progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu o povară mare”

„Terapia genică pentru hemofilie se află la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții indivizilor.

Aprobarea de acum oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B. Și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu o povară mare asociată cu această formă de hemofilie”, declarat Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică din cadrul FDA.

 

Recomandarile noastre